Espoir dans le traitement d'un cancer du sang 2012


Une étude publiée aux États-Unis montre qu'un médicament diminue nettement les symptômes de la myélofibrose. De nombreux patients devraient pouvoir retrouver une activité normale.
Généralement assimilée à un cancer du sang, la myélofibrose est une maladie rare aux symptômes invalidants (fatigue intense, fièvre, amaigrissement), se conjuguant souvent avec d'autres pathologies. Ses possibilités de traitement étaient jusqu'ici très limitées mais les résultats d'essais cliniques publiés mercredi 28 février dans le New England Journal of Medicinepourraient bien marquer une avancée décisive dans la recherche de traitement pour améliorer la vie des patients.
Au cours de la myélofibrose, la moelle osseuse est remplacée petit à petit par du tissu fibreux. A l'origine de ce mécanisme, la protéine JAK2, présente sous forme mutée chez les patients atteints de myélofibrose et responsable d'une surproduction des cellules sanguines dans la moelle osseuse. Indirectement, elle entraîne aussi l'augmentation excessive du volume de la rate.

Une baisse des symptômes

En 2009, deux études ont été menées sur l'efficacité d'un traitement appelé le ruxolitinib, capable de bloquer cette protéine. Aux Etats-Unis, des chercheurs ont suivi 300 malades à un stade avancé ou intermédiaire. Ils ont formé deux groupes distincts: le premier a reçu du ruxolitinib quand le second s'est vu administrer un placebo. Résultats: 46% des patients traités avec du ruxolitinib ont vu leur état s'améliorer, contre 5% des patients du groupe traité avec un placebo.
En France, le Pr Kiladjian, pharmacologue clinicien et hématologue à l'hôpital Saint-Louis a participé à cette même étude réalisée en Europe, avec huit autres centres d'investigations cliniques français. «Rapidement, nous avons observé des effets extraordinaires sur le volume de la rate, qui baissait considérablement», explique le Pr Kiladjian au Figaro. Concernant les effets secondaires, «les bénéfices étaient aussi très nets, les douleurs osseuses, abdominales, les troubles digestifs ou encore les amaigrissements se sont estompés et ont même disparu dans la majorité des cas», ajoute l'investigateur de l'étude.

«Le ruxolitinib n'est pas un médicament curatif»

Compte tenu de ces résultats prometteurs, les chercheurs américains pensent que la baisse des symptômes pourrait rallonger la durée de survie des patients, qui varie actuellement entre 2 et 11 ans. «Mais cela reste à confirmer, nuance le professeur français. Le ruxolitinib n'est pas un médicament curatif et nous n'avons pas encore de preuve sur les effets qu'il pourrait avoir sur l'évolution de la maladie au long court». En outre, ce traitement présente certains effets indésirables comme celui de provoquer des anémies et des thrombocytopénies (la baisse excessive du nombre de plaquettes dans le sang).
Si toutefois le traitement ne guérit pas la maladie, de nombreux patients vont pouvoir retrouver une activité normale. «Le ruxolitinib est clairement plus efficace pour soulager les malades de leurs symptômes et améliorer leur qualité de vie», déclare le Dr Gotlib, professeur adjoint de médecine à l'Université Stanford et co-auteur de l'étude américaine. Ces résultats positifs ont d'ailleurs conduit l'agence américaine des médicaments (FDA) à approuver en novembre dernier la mise sur le marché du ruxolitinib, dont le nom commercial est Jakafi.
En Europe, un dossier a été déposé auprès de l'agence européenne du médicament, qui «devrait autoriser sa mise sur le marché pour début 2013», prévoit le Pr Kiladjian. En attendant, une centaine de patients français suivent actuellement le traitement par le biais des autorisations temporaires d'utilisation, destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies rares, pour lesquelles il n'existe encore aucun traitement approprié.
Aujourd'hui, aucun registre ne recense le nombre de malades atteints de myélofibrose. «En France, il doit y avoir entre 200 et 300 nouveaux cas par an», estime le Pr Kiladjian.

sources: http://sante.lefigaro.fr

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